İstanbul 21.4°C
Ankara 17.4°C
Berlin 29°C
FDA'dan ilk plazmit DNA immünoterapisine onay: Hedefte HPV kaynaklı nadir hastalık
İlaç ve Tedavi
Yeni haberler yayınlandığında ilk siz haberdar olun.
İlgili metinler: Abonelik Sözleşmesi · KVKK Aydınlatma Metni · Çerez Politikası. Bültenlerin altındaki bağlantıyla abonelikten dilediğiniz zaman çıkabilirsiniz.
Merak ettiğiniz konuyu yazın, hemen sonuçlara ulaşın.
İsteğe bağlı. Hava durumu seçtiğiniz şehre göre gösterilir.
İsterseniz bültene de abone olun.
İstanbul21°
ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), ABD'li biyoteknoloji şirketi Inovio'nun geliştirdiği Voceryq'e 30 Ekim 2026'da hızlandırılmış onay verdi. İlaç, insan papilloma virüsünün (HPV) neden olduğu ve solunum yollarında tekrar tekrar büyüyen iyi huylu tümörlerle seyreden tekrarlayan solunum yolu papillomatozu (RRP) olan yetişkinlerde, gereken cerrahi müdahale sayısını azaltmak amacıyla kullanılacak. FDA'ya göre Voceryq, ABD'de onaylanan ilk plazmit DNA tabanlı immünoterapi.
RRP, çoğunlukla HPV'nin 6 ve 11 tipleriyle ilişkili nadir bir hastalık. Virüs, gırtlak ve ses telleri başta olmak üzere solunum yollarında siğile benzer papillomların oluşmasına yol açıyor. Bu kitleler ses kısıklığına, ileri vakalarda nefes darlığına neden olabiliyor. Bugüne kadar temel tedavi, papillomların ameliyatla temizlenmesiydi; ancak kitleler sıklıkla yeniden büyüdüğü için birçok hasta yılda birkaç kez ameliyat olmak zorunda kalıyor. Her ameliyat ise gırtlakta hasar riski taşıyor.
Voceryq, iki ayrı DNA plazmitinden oluşuyor. Plazmitler, hücrelere talimat taşıyan küçük halka biçimli DNA parçaları. Bunlardan biri HPV-6 ve HPV-11'e ait proteinlerin, diğeri ise bağışıklık yanıtını güçlendiren interlökin-12 adlı sinyal molekülünün kodlarını taşıyor. Amaç, bağışıklık sisteminin virüsle enfekte hücreleri tanıyıp hedef almasını sağlamak. İlaç kas içine enjekte ediliyor ve aynı anda CELLECTRA 5PSP adlı cihazla kısa elektrik darbeleri uygulanarak DNA'nın hücrelere girişi kolaylaştırılıyor. FDA, ilaç ile cihazı birlikte onayladı. Tedavi, görünür papillomların standart cerrahiyle temizlenmesinin ardından dokuz haftalık bir uygulama programıyla veriliyor.
Onay, faz 1/2 aşamasındaki RRP-001 çalışmasına dayanıyor. Açık etiketli ve çok merkezli bu çalışmaya, HPV-6 ya da HPV-11 kaynaklı RRP'si olan ve son 12 ayda en az iki ameliyat geçiren 32 yetişkin katıldı. Etkinlik, önceki yıl en az üç ameliyat geçirmiş 26 hastada değerlendirildi; bu hastaların başlangıçtaki yıllık ameliyat sayısının ortancası 4,5'ti. Sonuçlara göre 26 hastanın 7'si, yani yaklaşık yüzde 27'si, 12 aylık takip boyunca hiç ameliyata ihtiyaç duymadı.
Çalışmanın kontrol grubu bulunmuyor ve hasta sayısı küçük. FDA, ameliyatsız geçen süreyi klinik yararı öngörmesi makul ölçüde beklenen bir ara sonlanım noktası olarak kabul etti; bu nedenle onay hızlandırılmış onay yolundan verildi. İlacın piyasada kalması, yararın doğrulayıcı bir çalışmayla teyit edilmesine bağlı olabilecek. Şirket, bu çalışmanın taslak protokolünü 2026 sonuna kadar sunmayı ve 2027 ortasına kadar kesinleştirmeyi planlıyor.
Çalışmada en sık görülen yan etkiler enjeksiyon bölgesinde reaksiyon, baş ağrısı, yorgunluk, tansiyon yükselmesi, bulantı ve baş dönmesi oldu. Yan etkilerin çoğu hafif ya da orta şiddetteydi ve geçici seyretti. Elektrik darbesi uygulaması kas kasılması, kısa süreli kanama ve bayılma hissi gibi tepkilere yol açabiliyor; kalp pili ya da implante defibrilatör taşıyan hastalarda aynı taraftan uygulama yapılmaması gerekiyor.
FDA'nın Biyolojik Ürün Değerlendirme ve Araştırma Merkezi (CBER), açıklamasında RRP ile yaşayan yetişkinlerin çoğu zaman yorucu ve bitmek bilmeyen bir ameliyat döngüsüyle karşı karşıya kaldığını belirtti. Çalışmanın araştırmacılarından Johns Hopkins Üniversitesi kulak burun boğaz bölümünden Doç. Dr. Simon Best ise onayın hastaların yaşam kalitesini iyileştirme yolunda önemli bir adım olduğunu, çünkü her ameliyatın gırtlakta hasar riski taşıdığını söyledi.
Voceryq, RRP için onaylanan ikinci immünoterapi. FDA, Ağustos 2025'te Precigen'in adenovirüs vektörü kullanan Papzimeos adlı tedavisini de bu hastalık için onaylamıştı. Inovio, ilacın yaklaşık 60 gün içinde sipariş edilebilir hale gelmesini, 2027'nin ilk çeyreğinde ise yaygın kullanıma sunulmasını bekliyor. Ürüne daha önce çığır açan tedavi ve yetim ilaç statüleri verilmişti.
Onay şimdilik yalnızca ABD'yi kapsıyor; Türkiye'de ilacın ruhsatlandırılmasına ilişkin bir açıklama bulunmuyor. HPV'nin 6 ve 11 tipleri, bazı HPV aşılarının kapsadığı virüs tipleri arasında yer alıyor. RRP tanısı almış hastaların tedavi seçeneklerini kulak burun boğaz uzmanlarıyla değerlendirmesi gerekiyor.